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作者 | 吴施楠

编辑 | 袁月

多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二大常见的恶性肿瘤，多发于中老年人群，尤其是免疫功能低下者。随着我国人口老龄化进程加速，多发性骨髓瘤的发病率也逐年攀升。

目前，多发性骨髓瘤仍然是难以治愈的疾病，只能通过治疗达到“深度缓解”与“持续缓解”，尽可能获得长时间生存。但是大多数MM患者可能会经历不止一次的复发，每次复发后不仅治疗难度随之增加，生存期也会相应缩短，尤其是多次复发的患者，到后期用药选择性变少，生存预后不容乐观。

面对这一典型的疾病特征，苏州大学附属第一医院血液科副主任傅琤琤教授指出，为尽可能获得深度缓解，实现更长时间的病情控制，新诊断的多发性骨髓瘤患者，要牢牢把握住首次治疗及首次复发后治疗这两个“黄金”节点。

在谈到多发性骨髓瘤的治疗时，傅琤琤教授表示，临床上，多发性骨髓瘤的基础治疗手段包括化疗、放疗。近年来，自体造血干细胞移植、免疫治疗也逐渐被运用到临床，蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和单克隆抗体等药物的出现，使得多发性骨髓瘤患者的生存率进一步提升。

为了在首诊时达到病情的深度缓解，多发性骨髓瘤患者的初诊治疗正在经历重要转变，也就是从传统三药联合方案（硼替佐米+来那度胺+地塞米松，VRd），逐步升级为CD38单抗联合VRd的四药联合方案以及和移植疗法的联合。

“随着治疗手段更新，初诊患者的缓解率大幅提升，更多患者能通过早期强化治疗实现肿瘤的深度控制，为延长生存期、提高生存质量奠定基础。”傅琤琤教授说。

而对于复发患者，尤其是首次复发患者，新药治疗方案使用需尽早，因为随着复发次数增加，患者的耐药率可能会越来越高，傅琤琤教授表示。

目前，在复发患者的治疗领域，针对B细胞成熟抗原（BCMA）这一靶点的创新治疗成为核心方向之一。以BCMA为靶点的药物，如双抗、CAR-T细胞疗法、靶向 BCMA 的抗体偶联药物（BCMA ADC）等已展现出突破性疗效。据傅琤琤教授介绍，复发患者接受BCMA靶向治疗后，不仅完全缓解率和MRD阴转率显著提高，疾病控制时间也大幅延长。以BCMA ADC药物玛贝兰妥单抗联合硼替佐米和地塞米松（BVd）三联方案用于复发患者时的研究结果为例，其中位无进展生存期（PFS）可达3年以上，超过标准治疗方案。而在最新公布的中国亚组研究数据中，这一方案在 PFS 和总生存期（OS）方面也表现出具有临床意义的改善。基于这一数据，玛贝兰妥单抗有可能在今年下半年在中国获批上市用于复发/难治多发性骨髓瘤的治疗。

“为了最大限度延缓耐药、提升疗效，医学界积极探索将BCMA靶向治疗向早期治疗阶段前移，例如在首次复发时即启用这类药物。”傅琤琤教授指出，未来，随着BCMA ADC、双特异性抗体等新一代靶向药物研究不断进展，多发性骨髓瘤的治疗有望进一步突破，实现部分患者停药后长期缓解（临床治愈）以及探索真正意义上的根治可能。

由于多发性骨髓瘤需要终身治疗，患者的长期管理同样非常重要。为此，傅琤琤教授带领团队早在十年前便构建了一套主动式患者管理体系，颠覆传统 “患者挂号求医、医生被动响应” 的模式，转为由医疗团队主导全周期跟踪，根据治疗进程主动为患者安排检查、用药及随访，确保治疗的连续性与规范性。

团队还特别编写《骨髓瘤居家治疗手册》，针对患者在住院治疗、居家康复、停药随访等不同阶段的需求，提供涵盖治疗方案、饮食营养、健康锻炼、家庭护理等维度的系统性指导。

“目前已有患者持续接受我们的管理超过十年，希望通过这种覆盖诱导治疗、维持治疗、随访监测全流程的主动管理模式，让患者在每个治疗环节都能获得专业支持，以便捷的管理流程提升生存质量，实现生存期与生活品质的双重改善。” 傅琤琤教授说。