
出品 | 搜狐健康
作者 | 周亦川
编辑 | 袁月
诺华官网消息,近期诺华宣布收购RNA治疗领域的创新公司Avidity Biosciences,并推出了三个针对遗传性神经肌肉疾病的后期项目。交易总计120亿美元,预计在2026年第一季度完成交割。
Avidity致力于为严重的遗传性神经肌肉疾病提供一种新的开创性RNA疗法,称为抗体寡核苷酸缀合物(AOCs)。拟议的收购将把Avidity的晚期神经科学项目引入诺华,并为诺华提供差异化RNA靶向递送平台。
拟议的收购符合诺华的长期神经科学战略,扩大了该公司的管道,有可能在短期内推出需求高度未满足的基因定义的疾病。Avidity项目计划在强直性肌营养不良1型(DM1)中潜在的一流的晚期疾病缓解疗法——这是一种罕见的进行性神经肌肉疾病,预后不良,没有疾病缓解疗法;面肩肱型肌营养不良症(FSHD)——这是一种罕见的遗传性疾病,导致肌肉功能持续丧失和进行性残疾;以及杜兴肌营养不良症(DMD)——这是一种严重的早发性疾病,其特征是进行性肌肉损伤和预期寿命缩短。