申万宏源证券:小核酸药物市场潜力巨大,预计2033年规模达467亿美元
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2025-09-26 14:16:56
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9月26日,申万宏源证券发表研究报告指出,小核酸药物技术逐步成熟,具备显著优势。与传统小分子药物和抗体药物相比,小核酸药物具有研发周期较短、靶点丰富、效果持久、研发成功率较高等显著优势。从作用机制来看,小核酸药物直接作用于mRNA层面,能够靶向传统药物难以触及的"不可成药"靶点,为许多难治性疾病提供了全新的治疗思路。

从罕见病到常见病,小核酸药物进入快速发展阶段。目前全球小核酸药物共获批22款(其中3款已退市),主要集中在脊髓性肌萎缩症(SMA)、杜氏肌营养不良(DMD)、转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)等罕见病领域,近几年随着小核酸药物在高血脂、乙肝、高血压等领域的数据读出,小核酸药从罕见病领域向慢性病、常见病跨越的趋势已经展现,市场有望加速扩容。

根据沙利文报告数据,全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长到2023年的46亿美元,复合年增长率为14.3%。在技术持续进步、上市批准及临床验证不断增加的推动下,预计全球小核酸药物市场将加速增长,从2023年起以26.1%的复合年增长率在2033年达到467亿美元。

国内企业加速抢占蓝海,关注数据读出及BD进展。随着海外产品的陆续商业化,国内创新药企业近年也在加速布局小核酸药,不同于海外巨头Alnylam和Ionis从罕见病到常见病的经典模式,国内小核酸研发选择直接切入慢病赛道,适应症集中于心血管、乙肝、癌症等大病种。目前国内多款自研产品正处于临床一二期,建议关注后续临床数据的读出以及潜在的海外授权。

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