FDA 批准了 AUTX-703 的试验性新药 (IND) 申请，其针对血液系统恶性肿瘤的临床试验将于 2025 年开始。

美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 AUTX-703 快速通道资格，用于治疗复发或难治性 (r/r) 急性髓性白血病 (AML) 患者。

AUTX-703 是一种新型、同类首创的口服 KAT2A/B 降解剂，由 Auron 使用其 AURIGIN™ 平台发现和开发。该公司之前曾提供临床前数据，支持 AUTX-703 在 AML 中提供显着生存优势的能力。AUTX-703 的开发商 Auron Therapeutics 计划于 2025 年第一季度启动对包括 AML 在内的血液系统恶性肿瘤患者的临床试验。该试验计划评估 AUTX-703 的安全性、耐受性和初步疗效。

Auron Therapeutics 创始人兼首席执行官 Kate Yen 博士在新闻稿中表示：“我们很高兴 FDA 认可 AUTX-703 是复发或难治性 AML 患者的潜在变革性治疗选择，这类患者急需新型疗法。快速通道资格突显了创新疗法的迫切需求，我们很高兴推进 AUTX-703 进入临床试验，并探索 KAT2A/B 调节的更广阔潜力。”

2025 年 2 月 4 日，FDA 还批准了 AUTX-703 的 IND 申请，从而可以进行临床开发。

AUTX-703 的临床前数据

临床前研究方面，2024 年美国血液学会 (ASH) 年会上公布的研究结果表明 AUTX-703 在 AML 中的治疗潜力。在原发性 AML 异种移植模型中，NSG 小鼠在外周原始细胞水平达到约 3% 后被移植并接受各种剂量方案的 AUTX-703 治疗。还包括一个载体对照组。

治疗 4 周后，接受载体治疗的小鼠外周原始细胞水平显著增加，并开始死于疾病。相比之下，接受 AUTX-703 治疗的小鼠表现出剂量依赖性生存优势。8 周时，3 个给药组中有 2 个观察到显著的生存优势（P < .005）。值得注意的是，AUTX-703 在所有剂量下均具有良好的耐受性。

这些发现还表明，AUTX-703 选择性降解 KAT2A/B，诱导单核细胞分化并抑制 AML 细胞系和离体患者样本中的细胞增殖。AUTX-703 在骨髓和脾脏中表现出剂量依赖性的 KAT2A/B 降解，同时伴有外周血、骨髓和脾脏中 hCD45 阳性/hCD34 阳性原始细胞减少和髓系分化增加。

除了在 AML 中进行研究外，该公司还计划研究 AUTX-703 对神经内分泌前列腺癌和小细胞肺癌等实体肿瘤患者的治疗作用。

Yen 在新闻稿中补充道：“这些临床前数据首次证明了 AUTX-703 强大的 KAT2A/B 降解能力，这种能力可促进细胞分化，并在 AML 模型中带来显著的生存优势。”“这些发现进一步验证了我们的 AURIGIN 平台的功能，该平台旨在识别具有跨多种癌症类型潜力的有希望的肿瘤靶点。”

参考来源：‘Auron Therapeutics announces AUTX-703 granted fast track designation by the FDA for relapsed or refractory acute myelogenous leukemia. News Release. Auron Therapeutics.

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。如有需要可以咨询一下香港登越药业，专业提供各类进出口服务。